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Galapagos, Editas, Ionis und ProQR jagen Vertex im Kampf um den Milliardenmarkt Mukoviszidose

Foto: Getty Images

Mukoviszidose ist eine seltene Erbkrankheit, von der ca. 70.000 Menschen weltweit betroffen sind. Trotz ihrer Seltenheit wird sich der Markt für Medikamente bis 2025 auf geschätzte 13,9 Mrd. US-Dollar entwickeln. Bisher ist Vertex Pharmaceuticals (WKN:882807) klarer Marktführer mit großem Wachstum, aber die Jäger lauern schon auf ihre Gelegenheit, Vertex die Beute zu entreißen. Sollten Investoren daher Vertex besser meiden und wer wird als Sieger vom Feld gehen?

Erbkrankheit Mukoviszidose

Schon vor Jahrhunderten wurde der salzige Geschmack von Säuglingen als unheilvolles Zeichen für die Gesundheit des Kindes und die verkürzte Lebenserwartung erkannt. Schon in einem Alemannischen Kinderlied hieß es deshalb:

Das Kind stirbt bald wieder, dessen Stirne beim Küssen salzig schmeckt (Ernst Ludwig Rochholz, 1857).

Mukoviszidose (lat. mucus Schleim und viscidus zäh, klebrig), manchmal auch als zystische Fibrose (ZF) bezeichnet, ist eine vererbte Stoffwechselerkrankung. Die Ursache sind mutierte Chloridkanäle bestimmter Körperzellen, wodurch die betroffenen Zellen nicht in der Lage sind, den Wassergehalt von Sekreten auf normal zu regulieren.

Neben dem Bronchialsekret sind die Sekrete der Bauchspeicheldrüse, der Leber (Galle), der inneren Geschlechtsorgane und der akzessorischen Geschlechtsdrüsen sowie des Dünndarms betroffen, die alle zu zähflüssig sind. Dadurch kommt es in den betroffenen Organen häufig zu Funktionsstörungen unterschiedlicher Art.

Vertex ist Marktführer bei Medikamenten gegen Mukoviszidose

Mit Kalydeco und Orkambi hat Vertex zwei Medikamente auf dem Markt, die für ca. 34.000 der Mukoviszidose-Patienten anwendbar sind. Mit der kürzlich erteilten Zulassung von Symdeko werden nun insgesamt 44.000 Patienten erreicht, und es laufen weitere späte Klinische Studien, mit denen dann 68.000 der Patienten behandelbar sein werden. Das entspricht schließlich einem Anteil von über 90 % aller Patienten, die damit besser atmen können.

Neben dieser beherrschenden Marktposition hat Vertex mit CRISPR Therapeutics (WKN:A2AT0Z) eine Allianz, um mit Hilfe von CRISPR-Cas9 die Mutationen des betroffenen CFTR-Gens so zu editieren, dass das voll funktionstüchtige Gen wieder hergestellt wird. Allerdings ist man hier noch am Forschen, so dass vermutlich mindestens 10 Jahre vor einer etwaigen Zulassung stehen.

Ebenso in der Frühphase ist eine Kooperation mit Moderna Therapeutics, bei der die von der DNA abgelesene Matrize (mRNA) in Patienten gebracht wird, so dass dort funktionierende Ionenkanäle gebildet und somit das Krankheitsbild ursächlich verbessert wird. Auch bei mRNA-Wirkstoffen ist man noch ganz am Anfang und muss erst noch die Technologie selbst in den Griff bekommen.

Neue Entwicklungen der Vertex-Jäger

Ernsthaft gefährlich wird Vertex inzwischen die holländische Galapagos (WKN:A0EAT9), die mit Partner AbbVie (WKN:A1J84E) mehrere Kandidaten gegen Mukoviszidose als Kombinationstherapie entwickelt. Mit der angestrebten Dreifachtherapie sollen, wie von Vertex ebenfalls geplant, nahezu 90 % aller Mukoviszidose-Patienten behandelbar sein.

Bisherige Ergebnisse der Kombinationstherapien von Galapagos in Bronchialzellen haben gezeigt, dass diese signifikante Verbesserungen bewirkten und sogar bessere Wirkung als Orkambi von Vertex hatten. Diese Ergebnisse führen deshalb auch zum Beginn einer Phase I-Studie der Dreifachkombi jetzt in Kürze, deren Daten dann Mitte 2018 vorliegen sollen.

Der Wirkstoff GLPG2222 hatte 2017 für gute Phase I-Daten gesorgt, und sein backup GLPG2851 geht nun in die Klinische Phase I. Zudem wird GLPG2737 zusammen mit Orkambi von Vertex in Klinischer Phase II getestet. Eine zweite Phase I-Studie mit einer weiteren Dreifachkombi hat bereits begonnen, und erste Daten sollen auf einer der folgenden Konferenzen gezeigt werden.

Ein weiterer grundsätzlich ernst zu nehmender Anwärter auf die Mukoviszidose-Krone ist Ionis Pharmaceuticals (WKN:A2ACMZ), deren Wirkstoff IONIS-ENAC-2.5Rx allerdings noch in der präklinischen Phase ist und daher noch keine Gefahr für Vertex bedeutet. Zu lang und holperig ist der Weg bis zur Zulassung.

Ebenso in der Präklinik ist auch noch Editas Medicine (WKN:A2AC4K), die wie CRISPR Therapeutics an einem Verfahren arbeiten, das mutierte CFTR-Gen mit der Genschere CRISPR-Cas9 so zu verändern, dass es wieder dem Wildtyp entspricht und damit voll funktionstüchtige Chloridkanäle produziert.

Die Entnahme von Zellen und deren Editierung mittels Genschere außerhalb des Patienten wird vermutlich auch in Klinischen Tests eines Tages funktionieren, doch bei CF müsste CRISPR-Cas9 in die Patienten und dort die Gene editieren. Das ist heute sowohl rein technologisch noch nicht effizient durchführbar und zudem besteht eine große Gefahr aufgrund von unerwünschten Immunreaktionen.

Der letzte hier genannte Anwärter ist die holländische ProQR Therapeutics (WKN:A12B97), deren CEO Daniel de Boer einen Sohn mit Mukoviszidose hat, dem er durch Gründung dieser Firma im Jahr 2012 helfen will. Der Wirkstoff basiert auf einem RNA-Molekül namens Eluforsen, das auf eine Mutation abzielt, die in 85 % aller Mukoviszidose-Patienten zu finden ist.

Dabei bindet diese RNA an die mutierte RNA, um so die Produktion funktionierender Chloridkanäle zu gewährleisten. Bisher wurden schon zwei Klinische Studien Phase I absolviert, bei denen das Präparat gut vertragen wurde und sich ermutigende Ergebnisse zeigten. Nun wartet das Unternehmen auf den Abschluss einer Kooperation, um die weitere Finanzierung gewährleisten zu können.

Fazit

Vertex ist und bleibt bis auf weiteres klarer Marktführer bei Medikamenten gegen Mukoviszidose. Allerdings sind schon erheblich Vorschusslorbeeren im Aktienkurs eingepreist, so dass sich der Einstieg jetzt nicht unbedingt aufdrängt.

Einziger ernst zu nehmender Verfolger derzeit ist zweifelsohne Galapagos zusammen mit AbbVie. Deren vielfältige Studien als Einzeltherapie und gerade auch zwei verschiedene Dreifachkombis von Wirkstoffen gehen nun in die Klinischen Phasen I und II.

Die endgültigen Ergebnisse werden zwar noch ein paar Jahre auf sich warten lassen, doch sollte eine der Dreifachkombis besser als die von Vertex sein, wird der Mukoviszidose-Markt revolutioniert und Vertex desillusioniert.

Deshalb zwingt sich für mich persönlich keins der hier genannten Unternehmen zum jetzigen Zeitpunkt für ein Investment auf. Vertex ist bei Rücksetzern aber definitiv eine Überlegung zum Einstieg wert, denn nur wenige Biotechs zeigen ein solch fulminantes Wachstum.

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Stefan Graupner besitzt keine der erwähnten Aktien. The Motley Fool besitzt und empfiehlt Aktien von Ionis Pharmaceuticals. The Motley Fool empfiehlt Editas Medicine und Vertex Pharmaceuticals.

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