3 Fragen, die den Investoren von Juno Therapeutics schlaflose Nächte bereiten

Juno Therapeutics (WKN:A12GMP) stieg vor der Konferenz der American Society of Hematology Anfang des Monats, aber seitdem ist es für die Investoren schwierig geworden. Der Ausverkauf der Anteile wird wahrscheinlich durch die Sorge darüber verursacht, wie das Unternehmen seine Non-Hodgkin-Lymphom-Therapie JCAR-017 in einem zunehmend überfüllten Markt positionieren wird. Hinzu kommt die Sorge um Lieferengpässe und Erstattungsprobleme.

Nr. 1: Ist die Sicherheit ausreichend?

JCAR-017 ist eine chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zelltherapie (CAR-T), die das Immunsystem eines Patienten so umstrukturiert, dass es Krebs besser finden und bekämpfen kann. Die Therapie besteht darin, die T-Zellen eines Patienten zu entfernen, sie in eine Einrichtung zu schicken, in der sie verändert werden, und sie dem Patienten wieder zuzuführen. Es ist ein komplexer und effektiver Ansatz, aber JCAR-017 ist bei weitem nicht die einzige Gentherapie, die auf diese Weise funktioniert.

Wenn JCAR-017 schließlich den Markt erreicht, muss es sich Marktanteile von Gilead Sciences (WKN:885823) Yescarta und Novartis (WKN:904278) Kymriah, zwei ähnlichen Medikamenten, holen. Yescarta ist bereits für den Einsatz bei Non-Hodgkin-Lymphom-Patienten zugelassen und Kymriah wird voraussichtlich bald die Zulassung in dieser Patientenpopulation erhalten.

Da Yescarta und Kymriah den gleichen Wirkungsmechanismus haben und einen Vorsprung vor JCAR-017 haben, fragen sich die Investoren zu Recht, wie sich JCAR-017 von anderen unterscheidet. In diesem Monat hatten einige gehofft, dass eine bessere Wirksamkeit und Sicherheit sie als die beste Option etablieren würde. Jedoch haben liefern die Daten, die in diesem Monat gemeldet werden, Grund für Zweifel an dieser Theorie.

In Studien lag die vollständige Ansprechrate bei 50 % bei JCAR-017, aber die Investoren hatten mehr erwartet. Yescarta und Kymriah liefern beide Quoten von fast 40 %.

Die Investoren hofften auch, dass die ambulante Dosierung von JCAR-017 dem Medikament einen Vorteil bei Ärzten und Patienten verschaffen könnte, aber Novartis meldete diesen Monat Daten, die darauf hindeuten, dass Kymriah auch ambulant verabreicht werden kann.

Die Sicherheitsdaten von JCAR-017 waren unbestreitbar stark, da sie anscheinend weniger Fälle von schweren Zytokin-Freisetzungssyndromen und Neurotoxizität verursachten als ihre Konkurrenten. Ohne einen größeren Vorteil in der Wirksamkeit und Dosierung ist es jedoch nicht klar, ob die Sicherheitsdaten allein schon die Basis für CAR-T bilden. Wenn nicht, dann hängt der Erfolg oder Misserfolg von JCAR017 von der Wirksamkeit, der Preisgestaltung und der praktischen Erfahrung der Ärzte mit Yescarta und Kymriah ab. Wenn die Wirksamkeit und die Preisgestaltung von JCAR-017 ähnlich sind und die Ärzte positive Ergebnisse aus der Praxis mit Yescarta und Kymriah sehen, dann könnte es für JCAR-017 schwieriger sein, Verkäufe zu gewinnen, als zuvor erhofft.

Nr. 2: Kann Juno die potenzielle Nachfrage decken?

Die Gentherapie stützt sich auf virale Vektoren, mit denen funktionelle Gene in menschliche Zellen eingebracht werden. Allerdings gibt es nur wenige Unternehmen, die diese viralen Vektoren herstellen, und das könnte es Unternehmen wie Juno Therapeutics schwer machen, sich die Mengen zu sichern, die zur Deckung des zukünftigen Bedarfs notwendig sind.

Auch die Sicherung von genügend viralen Vektoren könnte teuer werden. Die Hersteller verfügen über eine beträchtliche Preissetzungsmacht, was die Arzneimittelhersteller zwingt, viel dafür zu zahlen. Diese Kosten könnten JCAR-017 weniger profitabel machen, als es sonst der Fall wäre.

Nr. 3: Wer zahlt?

Die Sicherstellung der Kostenerstattung durch private Versicherer und Medicare ist eine der größten Herausforderungen für Arzneimittelhersteller in der Gentherapie. Kymriah und Yescarta kosten 373.000 bzw. 475.000 US-Dollar, und bisher erweisen sich diese Preise als ein Hindernis für ihre Anwendung.

Laut Bloomberg wurden nur fünf Patienten mit Yescarta behandelt, seit es vor etwa zwei Monaten eingeführt wurde. Teilweise ergibt sich das aus der Tatsache, dass die Gesamtkosten der Behandlung, einschließlich der Dienstleistungen, zwischen einer halben und einer Million US-Dollar liegen können. Da Medicare noch keinen eindeutigen Erstattungscode für Yescarta hat und die kommerziellen Versicherer es nur von Fall zu Fall genehmigen, sind die Krankenhäuser nervös, wenn es darum geht, das Medikament zu bestellen, ohne sicher zu sein, dass es bezahlt wird.

Dieses Problem sollte im Lauf der Zeit besser werden, aber bis dahin ist die CAR-T-Rückerstattung jedoch zweifellos ein Risiko, das die Investoren in Betracht ziehen müssen.