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Warum der Genome-Editing-Pionier Editas im August um 18,8 % steigen konnte

Bild: Getty Images

Was ist passiert?

Editas Medicine (WKN:A2AC4K) erforscht den Einsatz von Genome Editing, um Krankheiten zu behandeln. Das Unternehmen gab den Investoren am 9. August Einblick in die erzielten Fortschritte, woraufhin die Aktie laut S&P Global Market Intelligence im letzten Monat um 18,8 % steigen konnte.

Und weiter?

Editas Medicine erforscht gerade im präklinischen Stadium eine Genome-Editing-Technik mit dem Namen CRISPR-Cas9, die vom Broad Institute (einem mit Harvard und dem Massachusetts Institute of Technology verbundenen Unternehmen) lizenziert werden konnte.

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Es befinden sich zwar noch keine Therapien des Unternehmens in klinischen Studien, Editas Medicine plant mit diesen aber im nächsten Jahr zu beginnen. Das erste Ziel des Unternehmens ist eine seltene vererbbare Störung der Augen namens LCA10. Editas Medicine meint, man wäre auf einem guten Weg, bis Mitte 2018 die Zulassung von der FDA für die Phase-1-Studien zu beantragen.

Editas Medicine macht auch Fortschritte beim Einsatz von Genome Editing, um die nächste Generation der chimären Antigenrezeptor-T-Zellen-Therapie (CAR-T) zu schaffen. Die Forschung in diesem Bereich setzt das Unternehmen in Zusammenarbeit mit Juno Therapeutics (WKN:A12GMP) um, einem führenden Unternehmen in diesem Bereich.

Laut Editas Medicine konnte das Unternehmen bereits Meilensteine bei der Schaffung von T-Zellen und T-Zellen-Rezeptoren erreichen. Diese Fortschritte sind wichtig, da sie zu effektiveren und sichereren CAR-T- und TCR-Therapien führen können.

Das Unternehmen gab an, man hätte inzwischen auch ein Patent für CRISPR-Cpf1 eingereicht, einen Genome-Editing-Ansatz, bei dem die Zahl der reparaturfähigen Ansatzpunkte verändert, besser hergestellt und damit die Gen-Reparatur im Vergleich zu CRISPR-Cas9 verbessert werden kann.

Wie geht es jetzt weiter?

Editas Medicine hat gerade mehrere Eisen im Feuer. Es ist aber noch ein langer Weg, bis Genome Editing effektiv und sicher an Menschen umgesetzt werden kann. Viele Konkurrenten recherchieren ebenfalls in diesem Bereich und zudem muss noch ein Krieg der Patente zwischen dem Broad Institute und der Universität von Kalifornien geregelt werden. Daher sollte man hier vorsichtig sein.

Etwa 6000 Krankheiten werden von Genmutationen hervorgerufen. Daher gibt es einen potenziell sehr großen Markt für solche Behandlungen. Die Investoren sollten bei Editas Medicine und den Konkurrenten allerdings etwas skeptisch sein. Historisch gesehen scheitern 90 % aller Medikamente im Teststadium, was die Investoren bereits Milliarden an Dollar gekostet hat.

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Dieser Artikel wurde von Todd Campbell auf Englisch verfasst und am 07.09.2017 auf Fool.com veröffentlicht. Er wurde übersetzt, damit unsere deutschen Leser an der Diskussion teilnehmen können.

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