Google steigt in die Genbearbeitung ein: 5 Dinge, die man wissen muss

Google setzt auf so viele neue Technologien, dass es seine Holdinggesellschaft Alphabet (WKN:A14Y6H) (WKN:A14Y6H) benannt hat, um die Investoren daran zu erinnern, dass mutige und riskante Investitionen ein ständiges Thema sein werden. Eine der neuesten Wetten von Alphabet ist ein Gen-Editing-Startup namens Verve Therapeutics, und es kooperiert mit Googles langjährigem Life-Science-Unternehmen Verily.

Der Vorstoß in die hochregulierte Medikamentenentwicklungsarena ist extrem mutig und wahrscheinlich viel riskanter, als man denkt. Hier erfährst du fünf Dinge, die du über Googles Pläne zur Entwicklung einer Gentherapie wissen musst, die die Todesursache Nr. 1 für Männer und Frauen in den USA bekämpfen soll.

1. Googles Ziel ist groß

Im Mai hat sich der Venture Fund von Google, GV, mit drei weiteren Fonds zusammengeschlossen, um Verve Therapeutics mit 58,5 Mio. US-Dollar zu unterstützen. Gentherapien sind schwer zu entwickeln und gefährlich zu verabreichen. Aus diesen Gründen haben sich biopharmazeutische Unternehmen, die sie entwickeln, schon immer auf lebensbedrohliche seltene Krankheiten konzentriert. Verve verwirrt hier viele Beobachter, weil es in die entgegengesetzte Richtung geht.

Die Mission von Verve ist es, vor Herzerkrankungen zu schützen, die für jeden vierten Todesfall in den USA verantwortlich sind. Das Start-up-Biotech wird zunächst eine Gentherapie entwickeln, die den Anteil an schlechtem Cholesterin nach einer einzigen Verabreichung lebenslang drastisch senken soll.

Während der Versuch ein edler ist, scheint es Patienten, die relativ gesund sind, schwer zu fallen, die Behandlung durch eine Gentherapie zu akzeptieren. Das liegt zum Teil daran, dass alle heutigen Gentherapien nicht replizierende Viren verwenden, was unvorhersehbar und gelegentlich gefährlich sein kann. Die Versicherungen sehen das natürlich auch nicht so gerne.

2. Verve wird Verilys wiederverwendete Nanopartikel verwenden

Die Life-Science-Tochter von Google, Verily, begann bereits vor Jahren mit Nanopartikeln zu arbeiten. Die ursprüngliche Absicht war es, Partikel zu erzeugen, die sich in bestimmte Gewebe einbetten würden, wo sie später von einem am Körper getragenen Gerät überwacht werden.

Verily steckt Ressourcen in die Entwicklung von Nanopartikeln, die verwendet werden könnten, um bestimmte Zellen zu beeinflussen, aber dieses Vorhaben war nicht gerade von Erfolg gekrönt, weil alle kommerziell verfügbaren Partikel, die damals verfügbar waren, im Wesentlichen nutzlos waren. Infolgedessen zog man sich davon zurück, um seine eigene Bibliothek von Nanopartikeln zu entwickeln, und behauptet jetzt, über eine eigene Discovery-Plattform zu verfügen.

Verily wurde mit der Entwicklung des ersten Nanopartikel-Vehikels beauftragt, das die Gentherapie von Verve an bestimmte Zellen in der Leber liefern kann. Obwohl dieser Ansatz in der Theorie bedeutend ist, wissen wir noch nicht, ob er bei Menschen funktioniert.

3. Nicht zu viel erwarten

Nun, da Verve über etwas Kapital verfügt, um zu forschen, konnte man ein neues Medikament erwarten. Doch obwohl Verve Therapeutics Anfang Mai den Betrieb mit Volldampf aufnahm, wird es noch lange dauern, bis es bedeutende Fortschritte gibt.

Verve und Verily beginnen gerade erst eine lange Reise mit unvorhersehbaren Zeitplänen. Verve hat die Wirksamkeit von Gen-Editing-Ansätzen, einschließlich CRISPR, zur sicheren Senkung des Cholesterinspiegels im Labor bereits validiert, aber das Unternehmen hat noch keinen spezifischen neuen Medikamentenkandidaten in der präklinischen Entwicklung. Niemand weiß, ob Verily sein Nanopartikel-Verabreichungssystem bereits erfolgreich eingesetzt hat.

Da beide Unternehmen wenig mehr als einen groben Überblick darüber haben, in welche Richtung es gehen soll, wird es mindestens ein weiteres Jahr dauern, bis man vorhersagen kann, wann die ersten Versuche am Menschen beginnen können.

4. Das kann teuer werden

Mitarbeiter, die in der Lage sind, die Wirksamkeit von Gen-Editing-Ansätzen in einer Petrischale zu validieren, sind nicht billig, und Medikamentenentwicklungskosten wachsen exponentiell mit jedem Schritt. Die Food and Drug Administration (FDA) besteht auf langen präklinischen Studien an Tiermodellen, bevor sie Studien am Menschen erlaubt.

Sobald Studien in die klinische Prüfung gehen, können Mediziner und unabhängige Datenkontrolleure sehr teuer werden. Eine aktuelle Studie, die Ausgaben für Forschung und Entwicklung (F&E) im Zusammenhang mit 106 Medikamenten von zehn verschiedenen Unternehmen zusammenfasste, ergab, dass sich die durchschnittlichen  Kosten jeder erfolgreichen Zulassung auf rund 2,6 Mrd. US-Dollar beliefen. Deshalb ist es nicht ungewöhnlich, dass biopharmazeutische Start-ups über 1 Mrd. US-Dollar einsetzen, ohne bereits ein Ergebnis vorweisen zu können.

Alphabet hat im vergangenen Jahr 22,4 Mrd. US-Dollar für Forschung und Entwicklung ausgegeben, sodass es wahrscheinlich kein Problem sein wird, mehr Geld in Verve zu pumpen, wenn die Kosten dies erfordern.

5. Der Verkauf von Gentherapien ist schwierig

Wenn Verve zu einem der wenigen biopharmazeutischen Start-ups mit einer Zulassung für eine neue Gentherapie wird, die in klinischen Studien hervorragend funktioniert, ist dies erst die Hälfte des Weges. Bereits frühere Einführungen von Gentherapien sind trotz deutlicher Anzeichen einer Wirksamkeit, die einen Umsatz im Milliardenbereich erzielen sollten, im Sande verlaufen.

Im Jahr 2012 erhielt die erste Gentherapie in Europa die Zulassung, aber Glybera war kommerziell ein derartiger Misserfolg, dass UniCure sie bereits vom Markt genommen hat. In jüngster Zeit hat die FDA Luxturna, einer Behandlung für eine seltene genetische Ursache der Erblindung, eine erste Zulassung für die Gentherapie erteilt. Luxturna hat viel besser abgeschnitten als Glybera, aber der Umsatz der jüngeren Gentherapie erreichte im vergangenen Jahr nur 27 Mio. US-Dollar.

Es besteht zwar eine extrem geringe Chance, dass Verve Therapeutics und Verily dort erfolgreich sein werden, wo andere versagt haben, aber der Einstieg in die Genbearbeitung war wahrscheinlich nicht die cleverste Wette, die Google bisher eingegangen ist.