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Die 5 Top-Aktien im Bereich Gen-Bearbeitung im Jahr 2019

Wahrscheinlich hast du die Worte „revolutionär“ und „transformativ“ schon in Bezug auf viele Innovationen gehört, und am Ende waren sie weder das eine noch das andere. Aber die Gen-Bearbeitung dürfte sich tatsächlich beider Begriffe würdig erweisen.

Die Technologie verspricht eine komplett neue Art der Behandlung von Krankheiten, insbesondere von Krankheiten, die durch Genmutationen verursacht werden. Die Gentechnik könnte sogar zur Heilung von Krankheiten führen, die heute nicht mehr behandelbar sind. Mit diesem bahnbrechenden Versprechen ist es nicht verwunderlich, dass Biotech-Investoren jetzt auf Aktien schielen, die sich auf Gen-Bearbeitung konzentrieren. Kurz: Dieser Markt ist extrem heiß. Hier mal alles, was man über die besten Aktien im Bereich Gen-Bearbeitung für das Jahr 2019 wissen muss.

Was ist Gen-Bearbeitung?

Zuerst muss man wissen, was Genbearbeitung überhaupt ist – und was es nicht ist. Und dazu schauen wir uns mal die DNS an (Abkürzung für Desoxyribonukleinsäure).

Vielleicht erinnerst du dich noch an den Biologieunterricht: Die DNS ist als Doppelhelix aufgebaut – eine Art gedrehte Leiter. Jeder Schritt dieser Leiter besteht aus chemischen Basenpaaren: Adenin mit Thymin und Cytosin mit Guanin. Die Sequenz, in der diese chemischen Basenpaare in der DNS vorkommen, liefert den „Bauplan“ für Tiere, Pflanzen und Menschen.

Ein Gen besteht aus DNS-Segmenten, die die Entwicklung eines oder mehrerer spezifischer Merkmale steuern, die ein Kind von seinen Eltern erbt. Ein Genom ist der komplette Satz von Genen für einen Organismus.

Die Genbearbeitung (auch bekannt als Genombearbeitung) beinhaltet das Einfügen, Löschen oder den Austausch dieser chemischen Basenpaare in der DNS. Diese Änderungen an DNS-Basenpaaren können die Funktionsweise eines Organismus beeinflussen. Man kann sich die Genbearbeitung als „molekulare Schere“ vorstellen, die DNS-Abschnitte schneidet und das Hinzufügen einer anderen Sequenz oder das Ersetzen der gelöschten Sequenz ermöglicht.

Wie aber wird die Genbearbeitung überhaupt durchgeführt? Gen-Editing-Therapien werden typischerweise über ein Virus, den sogenannten viralen Vektor, durchgeführt. Man kann sich den viralen Vektor als einen Lkw mit Ladung vorstellen.

In einigen Fällen werden Gene im Körper bearbeitet (in vivo). So könnte beispielsweise der virale Vektor, der die Gen-Editing-Therapie trägt, in ein Organ wie das Auge injiziert werden. In anderen Fällen werden die Gene von Zellen außerhalb des Körpers (ex vivo) bearbeitet – z.B. können Gene in Blutzellen außerhalb des Körpers bearbeitet und dann wieder in den Körper verbracht werden.

Die Gentherapie ist ähnlich, aber dann doch entscheidend anders als die Genbearbeitung. Anstatt bestehende DNS-Sequenzen zu bearbeiten, führt die Gentherapie stattdessen Fremd-DNS in die Zellen ein.

Arten der Genbearbeitung

Es gibt drei primäre Arten der Genbearbeitung, die heute verwendet werden:

  • Zink-Finger-Nuklease (ZFN)
  • Transkriptionsaktivator-ähnliche Effektor-Nuklease (TALEN)
  • Regelmäßig gebündelte, kurze palindromische Wiederholungen (CRISPR)

Alle drei Typen zielen auf spezifische DNS-Sequenzen ab und schneiden diese aus einem Gen heraus. ZFN ist die älteste Methode der Genbearbeitung, die bis in die 90er Jahre zurückreicht. Es war bis 2009 die einzige Methode zur Genaufbereitung, als der TALEN-Ansatz entdeckt wurde, der ein spezifischeres Targeting von DNS-Sequenzen ermöglicht.

Der größte Entwicklungssprung der Genbearbeitung fand jedoch 2012 mit der Entdeckung von CRISPR statt. Wissenschaftler fanden heraus, dass bestimmte Bakterien die Genbearbeitung als Abwehrmechanismus verwendeten, und sie erkannten, dass sie den Ansatz zur selektiven Bearbeitung von DNA nutzen konnten. CRISPR war viel billiger, einfacher und schneller als ZFN und TALEN, und es wurde schnell zur am häufigsten verwendeten Methode zur Bearbeitung von Genen.

Worauf man bei Aktien im Bereich Gen-Bearbeitung achten sollte

Es gibt mehrere Kriterien, die Investoren vor dem Kauf einer Aktie bewerten sollten. Darunter auch die finanziellen Situation des Unternehmens und die Fähigkeit des Managements. Es gibt aber auch bestimmte Kriterien, die dann doch speziell auf die Branche der Gen-Bearbeitung zutreffen.

Zunächst sollte man wissen, in welchem Entwicklungsstadium sich das Gen-Editing-Unternehmen befindet. Der Entwicklungsprozess für Biotech-Unternehmen, die sich auf die Genbearbeitung konzentrieren, beginnt mit der Forschungsphase, in der ein bestimmtes Ziel identifiziert wird. Als nächstes gehen Gen-Editing-Therapien in die präklinische Prüfung mit Reagenzglas-Laborstudien oder Tierversuchen. Sollten die präklinischen Tests gut verlaufen, kann das Unternehmen versuchen, die behördliche Zulassung der U.S. Food and Drug Administration (FDA) oder der European Medicines Agency (EMA) in Europa zu erhalten, um klinische Studien am Menschen zu beginnen.

Der Entwicklungsstand hilft einem, das mit einer bestimmten Gen-Editing-Aktie verbundene Risiko besser einzuschätzen. Je weiter die Entwicklung eines Biotech ist, desto geringer das Risiko. Es ist auch wichtig, alle Ergebnisse aus den laufenden Tests der Gen-Editing-Therapien zu überprüfen.

Die klinische Prüfung am Menschen beginnt mit einer Phase-1-Studie, die darauf abzielt, die Sicherheit zu bewerten und Dosierungen für weitere Untersuchungen festzulegen. Anschließend konzentrieren sich die Phase-2-Studien auf die Bestimmung der Wirksamkeit und der optimalen Dosierung(en) für die Therapie. Phase-3-Studien umfassen in der Regel eine größere Gruppe von Patienten, und sie sind der letzte Schritt, um Wirksamkeits- und Sicherheitsprofile zu erstellen, bevor sie von der FDA oder der EMA zugelassen werden.

Ein weiteres wichtiges Kriterium, das man bei Gen-Editing-Aktien beachten sollte, ist, welche wichtigen Partner das Biotech hat.

Gen-Editing-Entwickler sind in der Regel klein. Wenn die Entwickler es aber schaffen, Partnerschaften mit großen Pharmaunternehmen abzuschließen, ist das ein Zeichen von Vertrauen für die Anleger. Die Due Diligence wurde ja bereits für einen durchgeführt, da die großen Unternehmen ihre Forschungsteams darauf angesetzt haben, die experimentellen Therapien gründlich zu untersuchen, bevor Geld fließt.

Man sollte auch die einzelnen Krankheiten auf dem Schirm haben, die ein Biotech-Unternehmen mit seinen Gen-Editing-Therapien behandeln will. Man spricht auch von Indikationen bei der FDA. Der Hauptgrund für die Untersuchtung der jeweiligen Erkrankung ist die Bestimmung des kommerziellen Potenzials für die Therapie. Dieses Potenzial umfasst die Anzahl der Patienten, die von der Therapie profitieren könnten, sowie das Maß an Konkurrenz. Speziellere Krankheiten, mehr potenzielle Patienten und weniger Wettbewerber sollten alles in allem zu einem höheren Umsatzpotenzial für Gen-Editing-Therapien führen. Sobald eine Therapie für eine Indikation zugelassen ist, wird das Unternehmen oft versuchen, die Anwendung auch auf andere Indikationen auszubreiten, so dies denn sicher und wirksam ist.

Wachstumsaussichten für die Gentechnik

Da die Genaufbereitung noch in den Kinderschuhen steckt, ist es schwierig, Wachstumsaussichten haargenau vorherzusagen. Ein Bericht des Marktforschers Research and Markets geht davon aus, dass der Weltmarkt für Gen-Editing um eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate von 17 % auf 10,7 Milliarden USD bis 2025 wachsen wird. Grand View Research hingegen ist da weniger optimistisch. Das Marktforschungsunternehmen schätzt, dass Weltmarkt für die Genbearbeitung bis 2025 lediglich 8,1 Milliarden USD erreichen wird.

Investoren müssen wahrscheinlich noch längere Zeithorizonte haben, um die Möglichkeiten der Genbearbeitung wirklich schätzen zu können. Es gibt laut WHO mehr als 10.000 Krankheiten, die in einem einzigen Gen durch Mutationen verursacht werden – also Veränderungen in der normalen Sequenz der DNA. Auf lange Sicht könnten viele, wenn nicht sogar alle dieser Krankheiten durch Gen-Editing-Therapien bekämpft werden. Darüber hinaus könnten auch andere nicht-genetische Krankheiten, einschließlich bestimmter Krebsarten, durch Gen-Editing-Therapien behandelt werden, die die Immunzellen des Körpers verändern, um die Krankheiten zu bekämpfen. Selbst optimistische Prognosen für die Gen-Editing-Möglichkeit könnten also sogar noch unter der tatsächlichen Marktgröße liegen.

Die fünf besten Gen-Editing-Aktien für 2019

Hier sind die fünf besten Aktien im Bereich Gen-Bearbeitung, die man 2019 auf dem Schirm haben sollte:

Unternehmen Marktbewertung Entwicklungsphase Bedeutende Partner Target Indications for Lead Gene-Editing Candidates
Cellectis (WKN:A0MKPR) 741 Millionen USD Phase 1 Allogene

Pfizer

Servier

Akute Lymphoblastische Leukämie (ALL)

Akute Myeloide Leukämie (AML)

Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN)

CRISPR Therapeutics (WKN:A2AT0Z) 2 Milliarden USD Phase 1 Bayer

Vertex

Beta Thalassemia

Sichelzellenkrankheit

Editas Medicine (WKN:A2AC4K) 994 Millionen USD Phase 1 (Start 2019) Allergan

Celgene

Leber Congenital Amaurosis Typ 10 (LCA10)
Intellia Therapeutics (WKN:A2AG6H) 624 Millionen USD Vorstudie Novartis

Regeneron

Transthyretin Amyloidosis (ATTR)
Sangamo Therapeutics (WKN:936386) 1,1 Milliarden USD Phase 1/2 Gilead Sciences

Pfizer

Sanofi

Hemophilia B

Mucopolysaccharidosis Typ I (MPS I)

MPS II

Quelle: Yahoo! Finance und Unternehmens-Infos. Stand 25. Februar 2019.

1. Cellectis

Cellectis konzentriert sich auf die Nutzung der TALEN-Genaufbereitung zur Entwicklung von Therapien zu allogener chimärer Antigenrezeptor-T-Zell (CAR-T). CAR-T ist eine vielversprechende Krebsbehandlung, bei der die Genetik in den Immunzellen des Körpers, den so genannten T-Zellen, so verändert wird, dass sie bestimmte Krebsarten angreifen.

Einige zugelassene CAR-T-Therapien sind bereits verfügbar – etwa Yescarta von Gilead Sciences und Kymriah von Novartis. Beide dieser Therapien erhalten T-Zellen von Patienten, die gentechnisch verändert werden sollen, und führen die überarbeiteten Zellen dann wieder in den Patienten, um mit der Behandlung des Krebses zu beginnen. Allogene (d.h. genetisch unähnliche) CAR-T-Therapien wie die, die Cellectis entwickelt, verwenden „handelsübliche“ gentechnisch veränderte T-Zellen von gesunden Spendern, was den Zeit- und Kostenaufwand für aktuelle CAR-T-Therapien erheblich reduzieren könnte.

Zwei der Therapien von Cellectis befinden sich in klinischen Studien der Phase 1. Die biotechnologisch lizenzierte UCART19, die sich an ALL richtet, ging an den französischen Pharmahersteller Servier, der anschließend die Rechte zur Entwicklung und Vermarktung der Therapie in den USA an Pfizer verkaufte. Im Jahr 2018 brachte Pfizer sein allogenes CAR-T-Portfolio bei Allogene Therapeutics ein. Pfizer hält rund 19 % an Allogene und rund 7 % an Cellectis.

Cellectis besitzt die Rechte an UCART123 zur Behandlung von AML und BPDCN. Darüber hinaus erwartet das Unternehmen, dass es in diesem Jahr mit einer Phase-1-Studie mit UCART22 zur Behandlung ALLER Krankheiten beginnt und hofft, im Jahr 2019 die Zulassung für die klinische Prüfung von UCARTCS1 zur Behandlung des Multiplen Myeloms einzureichen.

UCART19 ist in den Testphasen bislang am weitesten. Die Ergebnisse sind jedoch bisher durchwachsen. In der Phase-1-Studie zur Evaluierung der CAR-T-Therapie bei der Behandlung von ALL bei Kindern wurden zunächst fünf Patienten geheilt. Die schlechte Nachricht war jedoch, dass zwei Patienten Rückfälle erlitten und dann starben. Ein weiterer der fünf Patienten starb an  Komplikationen bei der Transplantation.

ALL ist eine seltene Krebsart, mit weniger als 6.000 neuen Diagnosen in den USA pro Jahr. Es gibt mehrere von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Medikamente zur Behandlung der Krankheit. Es besteht jedoch nach wie vor ein erheblicher medizinischer Bedarf.

AML ist da schon häufiger anzutreffen. Die American Cancer Society (ACS) geht von rund 21.450 neuen Fällen aus, die 2019 in den USA diagnostiziert werden dürften. Während mehrere Medikamente zur Behandlung von AML zugelassen sind, gibt es derzeit keine zugelassenen CAR-T-Therapien. Der Bedarf an neuen Behandlungen ist beträchtlich, da die ACS schätzt, dass es im Jahr 2019 immerhin 10.920 Todesfälle durch AML geben wird.

2. CRISPR Therapeutics

Der Name verrät, dass CRISPR Therapeutics die CRISPR Gen-Bearbeitungsmethode verwendet. Der Hauptkandidat des Biotech, CTX001, befindet sich derzeit in klinischen Phase-1-Studien und zielt auf Blutkrankheiten wie Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie (SCD).

Sowohl Beta-Thalassämie als auch SCD werden durch Mutationen (Veränderungen an DNA-Sequenzen) im gleichen Gen verursacht. Dieser gemeinsame Nenner hat es CRISPR Therapeutics ermöglicht, die beiden Indikationen fast gleichzeitig voranzutreiben. Die Phase-1-Studie der Biotech, die CTX001 bei Beta-Thalassämie evaluiert, ist jedoch einen Schritt voraus, weil die FDA die SCD-Studie des Unternehmens klinisch zurückgestellt hat – man verlangte mehr Informationen. Aber dieser Stopp wurde dann anschließend aufgehoben.

Vertex Pharmaceuticals kooperierte 2015 mit CRISPR Therapeutics, um gemeinsam Gen-Editing-Therapien zur Behandlung von Mukoviszidose und SCD zu entwickeln. Dieser SCD-Fokus führte schließlich zu CTX001, während sich die Entwicklung der Therapie der Mukoviszidose noch in der präklinischen Forschung befindet. Vertex hält eine Minderheitsbeteiligung an CRISPR Therapeutics.

Bayer hat sich 2015 mit CRISPR Therapeutics zusammengeschlossen und zudem eine Minderheitsbeteiligung am Biotech erworben. Die Unternehmen gründeten das Joint Venture Casebia Therapeutics, das sich auf die Entwicklung von Gen-Editing-Therapien zur Behandlung von Blutkrankheiten, Blindheit und angeborenen Herzfehlern konzentriert. Keine dieser Therapien ist bisher in die klinische Prüfung am Menschen übergegangen.

CRISPR Therapeutics beabsichtigt, eine klinische Phase-1-Studie mit seiner allogenen CAR-T-Therapie CTX110 in der ersten Jahreshälfte 2019 zu beginnen. Diese Therapie zielt auf die Behandlung von Krebserkrankungen ab, die durch Überexpression des Proteins CD19 verursacht werden, möglicherweise einschließlich B-Zell-Lymphom, ALL und chronischer lymphatischer Leukämie (CLL).

Für alle primären Indikationen, die von CRISPR Therapeutics angesprochen werden, gibt es einen erheblichen medizinischen Bedarf. Die Beta-Thalassämie betrifft jedes Jahr weltweit rund 60.000 Geburten, aber es gibt noch kein zugelassenes Medikament zur Behandlung der Krankheit. Viele Beta-Thalassämie-Patienten müssen sich stattdessen regelmäßig Bluttransfusionen unterziehen. SCD wirkt sich auf 300.000 Geburten pro Jahr aus, es gibt bislang nur zwei zugelassene Behandlungen – und leider noch keine Heilung.

3. Editas Medicine

Editas Medicine verwendet ebenfalls die CRISPR-Genbearbeitung. Der Hauptkandidat des Biotech, EDIT-101, zielt auf die Behandlung der angeborenen Amaurose Typ 10 (LCA10) der Leber, der Hauptursache für genetische Blindheit.

EDIT-101 soll bald die erste in-vivo (also im Körper stattfindende) CRISPR-Therapie sein, die am Menschen getestet wird, wie Editas CEO Katrine Bosley auf der J.P. Morgan Healthcare Conference im Januar sagte. Editas plant, Patienten für eine klinische Studie der Phase 1/2 in der ersten Jahreshälfte 2019 zu untersuchen und dann in der zweiten Jahreshälfte mit der Dosierung der Patienten zu beginnen.

Editas geht diesen Weg aber nicht allein mit EDIT-101. Man hat eine Partnerschaft mit Allergan im Jahr 2017 geschlossen, mit der Option, bis zu vier weitere Gen-Bearbeitungs-Therapien für Augenerkrankungen zu lizenzieren.

Der Ansatz der LCA10 sollte sich ebenfalls für genetische Augenerkrankungen eignen. Editas hofft, in nicht allzu ferner Zukunft in klinische Studien mit einer Therapie zum Usher-Syndrom Typ 2A (USH2A), einer weiteren seltenen genetischen Augenerkrankung, überzugehen.

Ein weiteres Programm, von dem Editas glaubt, dass es relativ bald in die klinische Prüfung übergehen wird, sind seine CRISPR-Therapien, die auf Beta-Thalassämie und SCD abzielen. Obwohl CRISPR Therapeutics in diesem Bereich einen Vorsprung hat, glaubt Editas, dass sein Gen-Editing-Ansatz besser ist als der des Konkurrenten. Grund: Die Funktionalität hämatopoetischer Stammzellen (HSC) – Zellen, die sich zu allen Arten von Blutzellen entwickeln – sollen effektiver erhalten werden.

Editas entwickelt auch CAR-T- und T-Zell-Rezeptor (TCR)-Therapien (die wie CAR-T-Therapien sind, die Proteine innerhalb von Zellen und nicht außerhalb von Zellen angreifen), wobei Celgene auf die Behandlung verschiedener Krebsarten abzielt. Diese Forschung befindet sich jedoch noch im Anfangsstadium, und es wurden noch keine Pläne für klinische Studien angekündigt.

Die LCA10-Indikation an sich stellt für Editas eine große Chance dar. Zwischen 2.000 und 5.000 Patienten haben die Augenerkrankung in den USA und Europa, und derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für LCA10. Ein weiteres Biotech-Unternehmen, ProQR, evaluiert jedoch eine auf LCA10 ausgerichtete Gentherapie und plant, in der ersten Jahreshälfte 2019 eine Phase-2/3-Studie zu beginnen.

4. Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics verwendet ebenfalls die CRISPR Gen-Editing-Technologie, ist aber den Konkurrenten CRISPR und Editas hinterher. Das Biotech erwartet , erst nach 2020 eine klinische Phase-1-Studie mit dem Hauptkandidaten zur Behandlung der Transthyretinamyloidose (ATTR) zur Zulassung einzureichen.

Regeneron arbeitet mit Intellia im Rahmen des ATTR-Programms zusammen. Das große Biotech hat auch die Möglichkeit, Intellias CRISPR-Therapien für bis zu neun weitere Indikationen zu lizenzieren. Darüber hinaus investierte Regeneron 50 Millionen USD in Intellia.

Intellia hat sich bereits 2015 mit Novartis zusammengeschlossen, und die beiden arbeiten gemeinsam an der Entwicklung von CRISPR-Gen-Editing-Therapien für SCD und andere, nicht weiter genannte Krebsindikationen. Novartis hält fast 10 % an Intellia.

Wie groß ist die Chance für Intellias Lead-Kandidat, ATTR gezielt zu bekämpfen? Es ist in den USA eine seltene Krankheit mit weniger als 6.400 Patienten. Aber ein Medikament wurde bereits für die Erkrankung zugelassen – Alnylams Onpattro. Pfizer könnte mit Tafamidis ein zweites Medikament am Start haben.

5. Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics ist das einzige dieser fünf Biotechs, das die ZFN-Genaufbereitung einsetzt. Die Pipeline des Unternehmens umfasst sowohl Gentherapien als auch Kandidaten für die Genbearbeitung.

Die führenden Gen-Editing-Programme zielen auf die seltenen genetischen Erkrankungen MPS I, MPS II und Hämophilie B ab, die sich alle drei in der klinischen Phase 1 befinden. Sangamo enttäuschte allerdings die Investoren im September 2018 mit Ergebnissen, die die Wirksamkeit der MPS-II-Therapie nicht eindeutig belegen konnten.

Bioverativ, das 2018 von Sanofi übernommen wurde, kooperiert mit Sangamo bei der Behandlung von Beta-Thalassämien mit ZFN-Genaufbereitung. Die beiden Unternehmen entwickeln auch eine Gen-Editing-Therapie für SCD.

Gilead Sciences hat Sangamo im Februar 2018 als Partner für die Entwicklung von CAR-T-Therapien auserkoren – sowohl autolog als auch allogen. Diese Kooperation befindet sich allerdings noch in der präklinischen Prüfung.

Sangamo konnte außerdem mit seinem SB-525-Gentherapieprogramm für die Hämophilie A Pfizer als Partner gewinnen. Die beiden Unternehmen konnten im August 2018 weitestgehend positive vorläufige Ergebnisse aus einer klinischen Phase-1/2-Studie mit SB-525 berichten.

Sollten Sangamos Genbearbeitungs-Therapien in klinischen Studien erfolgreich werden, dürften die Marktchancen für Sangamo sehr gut sein. Rund 4.000 Amerikaner sind von Hämophilie betroffen. Schätzungsweise 2.000 Patienten in den USA haben MPS I, weitere 500 haben MPS II diagnostiziert. Obwohl es für alle drei Indikationen bereits FDA-zugelassene Medikamente gibt, ist der Bedarf an effektiveren Behandlungen nach wie vor groß.

Risiken für Aktien im Bereich Gen-Bearbeitung

Für Biotechs, die sich auf die Genbearbeitung konzentrieren, gelten die gleichen Risiken wie für alle anderen Biotechs – nämlich das Risiko, dass sich die experimentellen Behandlungen als ineffektiv oder zu unsicher erweisen. Für Gen-Editing-Aktien gilt vor allem das Risiko der Unsicherheit.

Ein wesentliches Risiko für die Genbearbeitung besteht darin, dass unbeabsichtigte, nicht zielgerichtete Mutationen auftreten könnten. Einige Studien haben beispielsweise mit CRISPR Beispiele für solche Off-Target-Mutationen identifizieren können. Führende Wissenschaftler sind der Meinung, dass diese Probleme verhindert werden können, aber diese Sicherheitsbedenken würden die Entwicklung und die klinische Prüfung von CRISPR-Therapien dann natürlich verlangsamen.

Eine noch größere Herausforderung ist die Möglichkeit, dass die CRISPR-Genbearbeitung das Krebsrisiko vielleicht sogar erhöhen könnte. Zwei wissenschaftliche Studien aus dem Jahr 2018 verdeutlichen dieses Risiko. Forscher fanden heraus, dass CRISPR-Cas9 (Cas9 steht für CRISPR-assoziiertes System 9), die am häufigsten verwendete Art der CRISPR-Genbearbeitung, eine Reaktion in Zellen hervorrief, die versuchten, sich durch Aktivierung des p53-Gens vor DNS-Schäden zu schützen. Das p53-Gen versuchte dann, den DNS-Bruch zu reparieren – oder die Zelle zur Selbstzerstörung zu bringen.

Das Problem: CRISPR-Cas9 scheint in Zellen, in denen das p53-Gen in Aktion tritt, nicht sehr gut zu funktionieren. Es funktioniert jedoch gut in Zellen, in denen es Mutationen im p53-Gen gibt – aber leider sind p53-Genmutationen mit verstärkt in verschiedenen Krebsarten zu finden.

Bisher scheint das erhöhte Krebsrisiko im Zusammenhang mit dem p53-Gen nur dann im Spiel zu sein, wenn CRISPR-Cas9 verwendet wird, um DNS-Sequenzen zu löschen und eine neue DNS-Sequenz einzuführen. Dieser zweistufige Prozess wird als Genkorrektur bezeichnet. Das höhere Krebsrisiko scheint also kein Problem zu sein, wenn CRISPR-Cas9 DNS-Sequenzen ausschließlich löscht, was in den USA als „Gene Disruption“ bekannt ist.

Die gute Nachricht für CRISPR Therapeutics, Editas Medicine und Intellia Therapeutics ist, dass ihre Hauptkandidaten allesamt „Gene Disruption“ betreiben und nicht Genkorrektur. Die schlechte Nachricht ist jedoch, dass alle drei CRISPR-orientierten Biotechs andere Programme haben, die Genkorrekturen anwenden.

Und obwohl die Gen-Editierungsmethoden TALEN von Cellectis und ZFN von Sangamo bislang nicht mit einem erhöhten Krebsrisiko in Verbindung gebracht wurden, besteht immer die Gefahr, dass in Zukunft ähnliche oder neue Probleme entdeckt werden.

Aktien im Bereich Gen-Bearbeitung sind großen Risiken ausgesetzt. Daher eignen sich diese Aktien nur für Anleger, die mit solchen Risiken umgehen können.

Langfristig denken

Wie bei jeder Art von Investition muss man sich der potenziellen Chancen und Risiken stets bewusst sein. Die Investition in Gen-Editing-Aktien bringt definitiv beides mit sich. Auf lange Sicht sollte sich jedoch das Potenzial für die Genaufbereitung erweisen. Patienten mit Krankheiten, für die es heute noch keine zugelassenen Behandlungen gibt, könnten sogar geheilt werden.

Katrine Bosley, CEO von Editas, sagte im Januar, dass der Einsatz von Gen-Editing zur Behandlung von Krankheiten „wie  die Zukunft der Medizin aussieht.“

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The Motley Fool besitzt und empfiehlt Aktien von Alnylam Pharmaceuticals, Celgene, Editas Medicine und Gilead Sciences. TMF besitzt Aktien von CRISPR Therapeutics und empfiehlt Aktien von Vertex Pharmaceuticals. Keith Speights besitzt Aktien von Celgene, Editas Medicine, Gilead Sciences und Vertex Pharmaceuticals. Dieser Artikel erschien am 7.3.2019 auf Fool.com und wurde übersetzt, damit unsere deutschen Leser an der Diskussion teilnehmen können.

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