bluebird bio aktualisiert die Pläne für das kommende Jahr

bluebird bio (WKN:A1W025) veröffentlichte am Mittwoch die Ergebnisse des vierten Quartals — wie so oft, ohne Vorwarnung oder Telefonkonferenz. Nichtsdestotrotz sind die Quartalsberichte ein guter Zeitpunkt für die Investoren, sich über die aktuellen Geschehnisse des Gentherapie-Unternehmens zu informieren.

Es war ein sehr produktives Jahr. Die liquiden Mittel und Wertschriften stiegen von 885 Millionen US-Dollar im vierten Quartal 2016 auf 1,6 Milliarden US-Dollar im vierten Quartal 2017, was einer Veränderung von 82 % gegenüber dem Vorjahr entspricht.

Was ist mit Bluebird in diesem Quartal passiert?

• Ohne Medikamente auf dem Markt sind Umsatz und Ergebnis von Bluebird zum jetzigen Zeitpunkt zwar nicht besonders wichtig. Doch das Unternehmen generierte einen Umsatz von 4,2 Millionen US-Dollar aus Partnerschaften mit Celgene (WKN:881244) und Novartis (WKN:907122) und verlor im vierten Quartal 117,2 Millionen US-Dollar.
• Noch wichtiger ist, dass Bluebirds Kassen sich im Laufe des Jahres 2017 dank der Kapitalerhöhung im Juni und Dezember erheblich gefüllt haben. Das Kapital lockt verwässerte Aktionäre an, die hoffentlich ein kleineres Stück von einem künftig größeren Ganzen besitzen werden.
• Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) im Dezember präsentierte Bluebird vielversprechende Daten für seinen aktualisierten Herstellungsprozess für LentiGlobin, die Gentherapie für transfusionsabhängige Beta-Thalassämie (TDT) und die Sichelzellkrankheit sowie aktualisierte Daten für bb2121, dessen Anti-BCMA chimäre Antigenrezeptor (CAR) T-Zelltherapie mit Celgene entwickelt wird.
• Bluebird setzt seinen Vorstoß in den Bereich CAR T-Zellen durch eine im Dezember angekündigte Partnerschaft mit TC BioPharm fort. Die Unternehmen werden CAR-Therapien mit Hilfe von Gamma-Delta-T-Zellen entwickeln — einer Plattform, die flexibler zu sein scheint als die CAR-T-Zelltechnologie der ersten Generation.
• Im Februar startete Celgene die KarMMa-Versuchsreihe, mit deren Hilfe bb2121 die Zulassung der Aufsichtsbehörden bekommen könnte.

Was das Management zu sagen hatte

Nick Leschly, der den Spitznamen “Chief bluebird” trägt, legte die Pläne des Unternehmens dar, in den nächsten zwei Jahren drei Zulassungsanträge einzureichen: “Wir haben einen aggressiven Plan, in den nächsten zwei Jahren drei Programme bei den Zulassungsbehörden einzureichen: LentiGlobin für TDT im Jahr 2018, Lenti-D gegen zerebrale Adrenoleukodystrophie im Jahr 2019 und, zusammen mit unserem Partner Celgene, bb2121 bei Multiplem Myelom, ebenfalls im Jahr 2019.”

Der Blich nach vorn

Zusätzlich können sich die Investoren auf aktualisierte Daten aus der Phase-1-Studie für bb2121 freuen, die den Anlegern die Gewissheit geben sollen, dass die Zulassungsstudie erfolgreich verlaufen wird. Celgene plant auch, eine Phase-3-Studie mit bb2121 bei Patienten mit Multiplem Myelom zu beginnen, die in diesem Jahr zwei frühere Behandlungen nicht bestanden haben. Daten aus einer Studie, die bb21217 — das Nachfolgeprodukt von bb2121 — getestet hat, werden auf der ASH im Dezember erwartet.

Bluebird erwartet, in diesem Jahr einen Plan für die Zulassung von LentiGlobin zur Behandlung der Sichelzellkrankheit darzulegen, der vermutlich durch Daten aus der laufenden Phase 1 der HGB-206-Studie bestimmt wird, die auf der ASH im Dezember veröffentlicht werden. Daten für LentiGlobin bei TDT können die Investoren auf der Jahrestagung der European Hematology Association im Juni erwarten. Bluebird entwickelt auch eine andere Gentherapie für die Sichelzellkrankheit, die auf die Unterdrückung von BCL11a und die Aufwärtsregulierung des fetalen Hämoglobins abzielt, die noch in diesem Jahr klinisch getestet werden soll.