Ein seltenes Bild von bluebird bio

bluebird bio (WKN:A1W025) veröffentlichte die Quartalszahlen und hielt gleich unerwarteterweise eine Telefonkonferenz ab. Normalerweise hält das Unternehmen nämlich keine ab. Dieses Quartal war jedoch anders — die Ergebnisse fielen mit der Veröffentlichung von Abstracts für die Sitzung der American Society of Hematology (ASH) im nächsten Monat zusammen.

Bluebird-Ergebnisse: Die einzige Zahl, die wirklich zählt

Datenquelle: bluebird bio.

Was ist mit Bluebird in diesem Quartal passiert?

• Die ASH-Daten waren ohne jeden Zweifel die derzeit wichtigste Veröffentlichung, denn sie zeigen, dass das neue Herstellungsverfahren für die LentiGlobin-Gentherapie den Prozess erwartungsgemäß verbessert. Beide Patienten mit Sichelzellenkrankheit, die mit dem neuen Protokoll behandelt wurden, wurden mehr Globingene eingesetzt, und der Patient mit den Drei-Monatsdaten wies das höchste Niveau des Proteins aus.
• Es gab auch ASH-Daten von den ersten 18 Patienten in einer Phase-1-Studie mit bb2121, Bluebirds Anti-BCMA CAR T-Therapie, die eine allgemeine Ansprechrate von 89 % ergab — bzw. 100 %, wenn man die drei Patienten, die mit der niedrigsten Dosis behandelt wurden, auslässt. Bluebird und Partner Celgene (WKN:881244) haben mit der Erweiterung der Phase-1-Studie begonnen.
• Bluebird hat die Phase-1-Studie für seine Anti-BCMA CAR-T-Therapie der zweiten Generation mit dem Codenamen bb21217 gestartet.
• Das Unternehmen veröffentlichte Daten aus der Starbeam-Studie zur älteren Lenti-D-Gentherapie bei Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD). Die Studie umfasst mehr Patienten, Lenti-D wird wahrscheinlich kein großer Kassenschlager werden, wenn man die geringe Zahl von Patienten mit CALD bedenkt, doch die Daten sahen bis jetzt gut aus.

Was das Management zu sagen hatte

Präsident und CEO Nick Leschly gab eine Liste mit zusätzlichen Daten für LentiGlobin aus, die in die ASH-Präsentationen aufgenommen werden, die zum Zeitpunkt der Einreichung noch nicht verfügbar waren:

Ein zusätzliches Follow-up bei 204 und 205 Patienten, das die Grundlage bilden wird — die primäre Basis unseres EU-Antrags auf Zulassung von LentiGlobin bei [transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie]; ein Update zur Northstar-2- oder 207-Studie, das einige weitere Patienten einschließen wird, die mit dem verbesserten Herstellungsprozess und längeren Follow-up behandelt wurden, die wir bei der EHA zeigten; weitere Updates zur 206-Sichelzellkrankheitsstudie werden ein längeres Follow-up bei den zwei Patienten umfassen.

Auch bei der ASH-Präsentation für das bb2121 zeigte sich Leschly optimistisch:

Daher wird das ein ziemlich bedeutendes Update nach sechs weiteren Monaten für diese Patienten sein, um die dauerhafte Wirkung, Reaktion und Sicherheit gut zu verstehen. Das ist also der nächste Blick auf das BCMA-Programm, und Celgene und wir sind sehr gespannt darauf.

Vorwärts schauen

Abgesehen von den ASH-Präsentationen für LentiGlobin erhalten die Investoren nächstes Jahr Wirksamkeitsdaten von den Patienten in Gruppe C der 206-Sichelzell-Studie, die Plerixafor-Mobilisierung verwenden, um die Zahl der Zellen zu erhöhen.

Nächstes Jahr wird auch Klarheit über den Plan für die Zulassung von LentiGlobin durch die Food and Drug Administration bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie bringen.

Zusätzlich arbeitet Bluebird an einer Behandlung von fetalem Hämoglobin bei Patienten mit Sichelzellkrankheit, die im nächsten Jahr für die klinischen Tests bereit sein soll.