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bluebird bio und die Daten

Bild: Getty Images

Der Gentherapiespezialist im klinischen Stadium bluebird bio (WKN:A1W025) meldete letzte Woche die Ergebnisse des zweiten Quartals, was größtenteils nur als eine Erinnerung der Fortschritte in der Pipeline diente, weil Umsatz und Gewinn an diesem Punkt praktisch bedeutungslos sind.

Bluebird verlor 70,9 Millionen US-Dollar, was mehr als die 58,8 Millionen im Vorjahreszeitraum waren. Größtenteils liegt es an höheren Ausgaben für Forschung und Entwicklung, da sich die Pipeline-Kandidaten immer weiterentwickeln. Zum Glück hat Bluebird nach der Aufnahme von zusätzlichen Mitteln ein hübsches Sümmchen auf der hohen Kante, selbst wenn das Unternehmen mehr braucht.

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Die Zahlen: Die einzige Zahl, auf die es ankommt

Kennzahl 30. Juni 2017 31. Dez. 2016 Veränderung
Liquide Mittel und marktgängige Wertpapiere 1,2 Milliarden USD 884,8 Millionen USD 312,2 Millionen USD

Datenquelle: Bluebird.

Was ist im letzten Quartal passiert?

  • Die besten Daten kamen von BB2121, der CAR-T-Therapie, die Bluebird zusammen mit Celgene (WKN:881244) entwickelt.  Bei der ASCO-Konferenz (American Society of Clinical Oncology) zeigten die Daten, dass die Behandlung eine objektive Reaktion bei allen 15 Patienten mit Multiplem Myelom erreichte, die ausgewertet werden konnten. 27 % der Patienten zeigen eine vollständige Reaktion.
  • Die Daten der Phase-3-Northstar-2-Studie der LentiGlobin-Gentherapie bei transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) mit neuer Herstellungsmethode waren gemischt. Die Ergebnisse bei der EHA (European Hematology Association) zeigten einige Patienten, die geheilt schienen, wobei nicht klar war, dass es anderen auch so gut ergangen war.
  • Die Ergebnisse für LentiGlobin bei der Behandlung von SCD waren gemischt, obwohl die Behandlungen in dieser Studie mit einem älteren Herstellungsverfahren zustande gekommen waren. Daher ist es hier schwer einen Vergleich zu ziehen.
  • Die Lenti-D-Gentherapie scheint zu funktionieren. 88 % der Patienten in der ersten Studie blieben 2 Jahre lang ohne größere funktionale Beeinträchtigungen.
  • Im Juni nahm Bluebird in einer Kapitalerhöhung fast 437 Millionen US-Dollar auf. Das Unternehmen glaubt, jetzt genug Mittel bis 2020 zu haben.

Was das Management zu sagen hatte

Nick Leschly, der CEO, sprach an, was die Investoren auf der ASH im Dezember erwarten können: “Wir freuen uns darauf, später in diesem Jahr noch weitere Fortschritte mit Ihnen teilen zu können, wenn wir Daten zu unseren Programmen in den Bereichen TDT und Multiples Myelom vorstellen werden. Zusätzlich werden wir einen ersten Blick auf die Fortschritte der HGB-206-Studie bei schwerem SCD vorstellen.”

Ein Blick in die Zukunft

Wie schon angemerkt, sollte die ASH ein größeres Event für Bluebird werden als im letzten Jahr. Die SCD-Daten mit den neuen Herstellungsverfahren werden die wichtigsten sein aufgrund der Größe des Marktes im Vergleich zu dem von TDT. Aber es könnte nicht genug Patienten bis zu diesem Punkt in Behandlung geben, um definitiv in Erfahrung zu bringen, ob die Behandlung auch funktioniert.

Man sollte nach Einzelheiten von Bluebird und Celgene Ausschau halten, wie sie planen, BB2121 zugelassen zu bekommen. Während der Telefonkonferenz von Celgene sagte Michael Pehl, Präsident der Abteilungen Hämatologie und Onkologie, dass nach einigen Behandlungen in Phase 1 sofort das Programm gestartet werden könne. Damit ist ein klinischer Versuch gemeint, den die FDA bei einer Zulassung akzeptieren würde. Es scheint wahrscheinlich, dass die Unternehmen eine Phase-2-Studie durchführen werden, um möglichst schnell die Zulassung zu bekommen. Das könnte aber auch bedeuten, dass man direkt in eine Phase-3-Studie starten muss, was länger dauern könnte, aber auch zur Zulassung führen könnte.

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The Motley Fool besitzt und empfiehlt Bluebird Bio und Celgene.

Dieser Artikel wurde von Brian Orelli auf Englisch verfasst und am 07.08.2017 auf Fool.com veröffentlicht. Er wurde übersetzt, damit unsere deutschen Leser an der Diskussion teilnehmen können.

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