Eine neue Krebsbehandlung ist unterwegs – und diesmal könnte das einen großen Unterschied machen

Das FDA-Beratungskomitee stimmte am letzten Mittwoch einstimmig für die bahnbrechende Behandlung von Novartis (WKN:904278). Die Empfehlung macht den Weg frei für eine förmliche Zulassung durch die FDA. Damit könnte eine neue Ära im Kampf gegen den Krebs beginnen.

Ein neuer Ansatz

Die CAR-T-Therapie ist ein neuer Ansatz, bei der die T-Zellen der Patienten umprogrammiert werden, damit sie Krebszellen besser finden und zerstören können. T-Zellen werden von einem Patienten entnommen, zum Institut geschickt, wo sie verändert werden und dann werden sie den Patienten wieder eingesetzt.

Die neue Behandlung von Novartis erkennt das Protein CD19, das bei B-Zellen-Krebs ausgeschüttet wird. T-Zellen können so umprogrammiert werden, dass sie auch andere Proteine in Krebszellen finden. Novartis, Kite Pharma, das schon eine CAR-T-Therapie hat und auf das grüne Licht der FDA wartet, Juno Therapeutics und Bluebird Bio befinden sich an vorderster Front dieser neuen Technologie.

Funktioniert es auch?

Am Mittwoch wurde die Behandlung von Novartis mit dem Namen Tisagenlecleucel, die erste CAR-T-Therapie zugelassen, die vom Onkologie-Beratungskomitee der FDA jemals berücksichtigt wurde. Bei diesem Komitee handelt es sich um eine Gruppe von Krebsexperten, die die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlungen bewerten sollen. Sie stimmten einstimmig dafür. Sie scheinen also beeindruckt gewesen zu sein.

Die Entscheidung des Komitees beruht auf den Ergebnissen von 63 Phase-2-Tests von Tisagenlecleucel. Bei diesem Test lieferte das Medikament eine Gesamtremissionsrate von 82,5 % nach drei Monaten. Das ist sehr gut, besonders wenn man bedenkt, dass derselbe Wert bei Amgen (WKN:867900) bei 44 % bei einem bereits zugelassenen Medikament liegt.

Das Komitee sprach über die Sicherheitsrisiken, darunter die Cytokine Response Syndrome und Neurotoxizität. Obwohl diese beiden Probleme in 47 % und 44 % der Patienten auftraten, zeigt die Meinung des Komitees, dass sie glauben, dass diese Sicherheitsrisiken gemanagt werden können. Die Wirksamkeit des Medikaments übersteigt die Risiken.

Was das für die Investoren bedeutet

Die ansprechbare Patientenbevölkerung von Kindern und jungen Erwachsenen ist nicht sehr groß, aber eine Zulassung könnte die Behandlung dieser Krankheit verändern und den Weg für CAR-T-Behandlung frei machen, um auch für weitere Anwendungen zugelassen zu werden.

Es gibt nur 3.100 neue Fälle pro Jahr in den USA. 80 bis 85 % davon basieren auf B-Zellen. Aktuell sind Chemotherapie, Strahlentherapie oder Stammzellentransplantation die Standardbehandlung. Diese Ansätze können effektiv, aber die Remissionsperioden kurz sein und die Überlebensrate niedrig, besonders in fortgeschrittenen Fällen. Da es einen großen Bedarf an neuen Behandlungen gibt, könnte Tisagenlecleucel ein wertvolles Werkzeug für die Ärzte sein.

Novartis hat bisher noch nicht viel darüber gesagt, wie viel das Medikament kosten wird, aber komplexe Krebsmedikamente können schon 10.000 US-Dollar pro Monat oder mehr kosten. Blincyto von Amgen kostet 178.000 US-Dollar pro Jahr zum Zeitpunkt der Zulassung durch die FDA. Die globalen Umsätze erreichten im ersten Quartal 34 Millionen US-Dollar, was ein Plus von 26 % im Jahresvergleich darstellt.

Wie es weitergeht

Das Beratungskomitee hat seine Empfehlung ausgesprochen, jetzt ruhen alle Augen auf der FDA, die offiziell grünes Licht geben könnte. Aufgrund der hohen Remissionsraten während des klinischen Versuchs und der Zahl anderer CAR-T-Behandlungen, die in letzter Zeit an die FDA herangetragen werden, wäre eine Zulassung eine sehr gute Nachricht für Patienten, die neue Behandlungsoptionen ausprobieren möchten.