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5 Krankheiten, die in den nächsten zehn Jahren geheilt werden könnten

Foto: Pixabay, jarmoluk

Willkommen in der Zukunft der Medizin!

In den letzten Jahren hat die US-Behörde für Lebens- und Arzneimittel (FDA) über 100 neue Medikamente zugelassen. Rate mal, wie viele sie davon „Heilung“ genannt hat.

Wenn du Null geraten hast, kannst du dir auf die Schulter klopfen.

Gib daran aber nicht der Regierung der Schuld. Das Wort „Heilung“ gibt es aus gutem Grund nicht im Vokabular der FDA. Mit Ausnahme von vielen Infektionen erfordern die meisten Krankheiten eine lebenslange Behandlung, aber das ist dabei sich zu ändern – und zwar schnell.

Ich denke, du würdest zustimmen, dass eine einzelne Behandlung, die dauerhaft Symptome lindert, eine Heilung ist – egal, wie eine Regierungsbehörde das nennt. Dank der unermüdlichen Arbeit von Editas Medicine (WKN:A2AC4K), bluebird bio (WKN:A1W025) und Ionis Pharmaceuticals (WKN:A2ACMZ) gibt es hier fünf Krankheiten, für die es vielleicht bis 2026 eine „Heilung“ geben könnte.

  1. Blindheit

In Cambridge, Massachusetts, trifft man ständig auf Doktoren, die das Potenzial von CRISPR-Cas9 zu nutzen versuchen. Dieses coole neue Genbearbeitungssystem ist tausend mal effektiver als vorherige Techniken und Unternehmen, die damit zu tun haben, sprießen überall aus dem Boden.

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Quelle: Editas Medicine

Die Nase vorn hat dabei wohl Editas Medicine. Es hat 94,4 Millionen US-Dollar bei seinem Börsengang im Februar eingebracht. Mittlerweile ist die Aktie um mehr als 80 % gestiegen und Editas wird mit mehr als 1 Milliarde US-Dollar bewertet.

Patienten mit einer seltenen Form von Blindheit, die sich Lebersche Kongenitale Amaurose 10 nennt, werden sich freuen zu hören, dass Editas seine enormen Ressourcen nutzen wird, um diese Krankheit zuerst zu bekämpfen. Das Unternehmen denkt, es könne das Cas9-Protein programmieren, um die verantwortliche Mutation „auszuschneiden und zu entfernen“.

Da Editas noch einen Antrag einreichen muss, um das Produkt an Menschen zu testen, wird es eine Weile dauern, bevor wir wissen, ob es funktioniert. Diese Heilung könnte weniger als 4 % der Kinder betreffen, denen Blindheit im Schulalter bevorsteht, aber wenn Editas einen genetischen Defekt behandeln kann, könnten viele weitere folgen.

  1. Sichelzellenanämie

Technisch gesehen können Stammzelltransplantationen Sichelzellenanämie mindern, aber sie sind aufgrund der Grat-versus-Host-Reaktion extrem riskant und werden selten vorgenommen. Bluebird bios LentiGobin-Programm könnte 100.000 Amerikanern und Millionen weiteren Menschen weltweit helfen, die unter dieser Krankheit leiden. Die LentiGlobin-Behandlung beinhaltet eine Stammzelltransplantation mit den eigenen Zellen des Patienten und eliminiert damit praktisch das Risiko einer Abstoßung.

Bluebirds Ansatz beinhaltet das Infizieren der Stammzellen des Patienten mit einer funktionalen Hämoglobin-produzierenden DNS außerhalb des Körpers. Die modifizierten Zellen werden dann in das Knochenmark des Patienten transplantiert.

Bisher haben nur einige ernste Sichelzellenanämie-Patienten die Behandlung bekommen und nur einer wurde ein Jahr nach der Behandlung untersucht. Dem Patienten geht es gut und zwei weitere Patienten einer anderen Studie haben auch fantastische Fortschritte gezeigt.

  1. Beta-Thalassämie

Beta-Thalassämie ist der Sichelzellenanämie ähnlich, aber die ungefähr 70.000 Patienten weltweit bilden nicht genug Hämoglobin und viele dieser Patienten brauchen häufige Bluttransfusionen. Da diese Krankheit das Ergebnis eines fehlerhaften Hämoglobin-Genes ist, könnte Bluebirds LentiGlobin ein Deal sein, der zwei Fliegen mit einer Klappe schlägt.

Als das Unternehmen sich das letzte Mal meldete, brauchten einige Patienten, die früh mit der Behandlung begonnen hatten, mehr als 20 Monate lang keine Bluttransfusionen, während einer sogar normale Hämoglobinwerte vorweisen konnte.

Es ist noch etwas früh für konkrete Rückschlüsse, aber einige Patienten, die kürzlich behandelt wurden, zeigten auch positive Anzeichen.

  1. Adrenoleukodystrophie

Ohne vergleichende Kontrollgruppen könnte es Jahre dauern, bis Bluebird einen neuen Medikamentenantrag für LentiGlobin einreichen kann, aber eine andere Stammzellenbehandlung (Lenti-D) könnte viel früher für die FDA bereit sein.

Bluebird hat simultane Studien mit Kindern mit zerebraler Adrenoleukodystrophie unternommen: eine mit Lenti-D und eine andere mit normalen Stammzelltransplantationen. Dabei handelt es such um einen tödlichen Genfehler, der daran beteiligt ist, Nervenzellen zu zerstören, die für die Kontrolle von Gedanken und Muskeln verantwortlich sind und zwischen 35 und 40 neugeborene Jungen in den USA jedes Jahr betrifft.

Denjenigen, die Lenti-D – eine modifizierte Version ihrer eigenen Zellen – erhalten, geht es gut und sie leiden unter wenigen Nebenwirkungen. Vier aus 35, die Spender-Stammzellentransplantate als Standardbehandlung erhalten haben, sind gestorben und die Studie ist noch nicht vorbei. Bluebird unternimmt diese Standard-Spenden-Studien nicht, um grausam zu sein (das ist die Standard-Behandlung), sondern als Kontrollgruppe zum Vergleich für Patienten unter Lenti-D-Behandlung.

  1. Spinale Muskelatrophie

Diese neuromuskuläre degenerierende Krankheit ist der Hauptgrund für Kindersterblichkeit und die Partner Ionis und Biogen könnten nächstes Jahr einen Antrag für eine potenzielle Heilung stellen. Die Behandlung besteht aus einer einzigen spinalen Injektion mit einem Medikament namens Nusinersen, welches gerade in Zulassungsstudien für Kinder und Kleinkinder steckt.

Nusinersen ist ganz anders als Bluebirds zelluläre Behandlungen, aber auch hier wird ein fehlerhaftes Gen repariert, was die Herstellung eines wichtigen Proteins ermöglicht, welches den ungefähr 250 Kindern mit dieser Krankheit, die jedes Jahr in den USA geboren werden, helfen könnte.

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Falls du es noch nicht bemerkt hast, beinhaltet jede dieser Behandlungen eine genetische Reparatur. Während Ionis die älteste Technologie nutzt, könnte diese Aktie die sicherste von den dreien sein.

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Auch wenn Ionis noch nicht profitabel ist, ist sein jährlicher Umsatz um 32 % auf 283 Millionen US-Dollar im letzten Jahr gestiegen und Nusinersin könnte endlich Profit bringen. Bluebird hat kaum erwähnenswerten Umsatz, aber eine Heilung der Sichelzellenanämie könnte Milliarden bringen. Während ich Editas Medicines Technologie-Plattform am aufregendsten finde, steckt sie noch in den Kinderschuhen.

Es ist schwer zu sagen, welche dieser Aktien sich in den kommenden Jahrzehnten am besten schlagen wird, aber eines kann ich mit Sicherheit sagen: Die Biotechnologie-Branche ist kurz davor, viele Gene zu reparieren.

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The Motley Fool besitzt und empfiehlt Aktien von Ionis Pharmaceuticals. The Motley Fool empfiehlt Biogen und Bluebird Bio.

Dieser Artikel wurde von Cory Renauer auf Englisch verfasst und am 8.5.2016 auf Fool.com veröffentlicht. Er wurde übersetzt, damit unsere deutschen Leser an der Diskussion teilnehmen können.

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