Alnylam Pharmaceuticals wartet auf die Zulassung

Alnylam Pharmaceuticals (WKN:A0CBCK), das kurz vor der Zulassung des ersten Medikaments stehts, meldete die Zahlen zum vierten Quartal und brachte die Investoren über seine RNAi-Medikamente auf den neuesten Stand. Während der Veröffentlichung wurden keine Daten zu klinischen Studien genannt, aber es ist zu erkennen, dass das Unternehmen Fortschritte beim Hauptmedikament und der Pipeline macht.

Die rohen Zahlen

DATENQUELLE: ALNYLAM.

Was ist mit Alnylam in diesem Quartal passiert?

• Der gesamte Umsatz stammt aus Kollaborationen, also freue dich nicht zu sehr über den sprunghaften Umsatzanstieg, zumal ein Großteil davon bereits als Vorauszahlung eingegangen ist, die auf die Laufzeit der Zusammenarbeit gerechnet wird.
• Alnylam präsentierte solide Ergebnisse aus der Phase-3-Studie  für Patisiran, das die erbliche ATTR-Amyloidose behandelt. Die Daten wurden bei der FDA und den EU-Regulierungsbehörden eingereicht.
• Das Unternehmen startete die Envision-Phase-3-Studie, in der Givosiran bei Patienten mit akuten hepatischen Porphyrien getestet wurde.
• Alnylam und Sanofi (WKN:920657) strukturierten ihren Deal aus dem Jahr 2014 neu, bei dem Alnylam die vollen Rechte an Patisiran und dem Nachfolgemedikament ALN-TTRsc02 erhält und Sanofi die vollen Rechte am Hämophilie-Medikament fitusiran bekommt, obwohl beide Unternehmen von den Medikamenten profitieren werden, da sie durch Lizenzgebühren weiterhin daran verdienen. Sanofi ist mit dem Erwerb des Hämophilie-Experten Bioverativ im vergangenen Monat in den Hämophilie-Bereich eingestiegen, was Alnylam in Zukunft durch höheren Lizenzgebühren auf fitusiran zugute kommen könnte.
• Der Partner von Alnylam, The Medicines Company (WKN:938858), macht gute Fortschritte mit dem Phase-3-Programm für inclisiran. Die großen Studien haben die Registrierung früher als geplant abgeschlossen, was darauf hindeutet, dass die Patienten von dem Potenzial, nur ein- bis zweimal im Jahr wegen ihres hohen Cholesterinspiegels behandelt zu werden, begeistert sind.
• Weiter hinten in der Pipeline lag Lumasiran, das früher mit ALN-GO1 behandelt wurde, und in einer Phase 1/2-Studie bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 gut abschnitt. Das Medikament ist Teil des Paktes mit Sanofi, das in den nächsten Monaten bekanntgeben muss, ob es sich für die Entwicklung des Medikaments entscheidet.

Was das Management zu sagen hatte

Der Präsident von Alnylam, Barry Greene, sprach ein wenig über die Preisgestaltung von Patisiran, was darauf hindeutet, dass das Unternehmen bereit wäre, wertbasierte Verträge mit Versicherern abzuschließen. Diese Verträge werden oft mit Versicherern geschlossen, die preisgünstigere (oder kostenlose) Medikamente erhalten, wenn die Behandlung dem Patienten nicht hilft. Das kann auch zu weniger Streit über den Preis führen:

“In Bezug auf die Preisgestaltung prüfen wir Analoga zu anderen Therapien für seltene Erkrankungen und hohe ungedeckte Bedürfnisse. Im Rahmen unserer Grundsätze für den Patientenzugang planen wir, proaktiv auf wertmäßige Vereinbarungen einzugehen, die von einigen Kostenträgern bereits als sehr interessant bezeichnet wurden.”

Akshay Vaishnaw, der Executive Vice President of Research and Development, legte Phase-3-Pläne für ALN-TTRsc02, das bereits erwähnte Nachfolgemedikament von Patisiran, vor, die Ende 2018 beginnen werden:

“Wir planen ein umfassendes Phase-3-Entwicklungsprogramm, das Studien zur Bestätigung der Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit hATTR-Amyloidose, also der APOLLO-Population, aber auch bei Patienten mit asymptomatischen hATTR-Mutationsträgern und bei Patienten mit Wildtyp-ATTR-Amyloidose umfassen wird. Diese beiden späteren Patientengruppen stellten das Potenzial dar, die Zahl der Patienten, die von unserem RNAi-Therapeutikum TTRsc02 profitieren könnten, erheblich zu erhöhen.”

Der Blick nach vorn

Die FDA hat das Ziel, bis zum 11. August eine Entscheidung über den Zulassungsantrag für Patisiran zu treffen, aber angesichts des ungedeckten Bedarfs könnte die Entscheidung früher fallen.

Etwa zur gleichen Zeit, Mitte des Jahres, stehen die Zwischenergebnisse der Envision-Phase-3-Studie an. Die Ergebnisse könnten gut genug sein, um eine beschleunigte Zulassung für Givosiran zu erhalten, obwohl Alnlylam die Studie noch abschließen muss, um die volle Zulassung zu erhalten.

Alnylam beendete 2017 mit 1,7 Milliarden US-Dollar auf der Bank und erwartet, 2018 mit ungefähr 1 Milliarde US-Dollar in bar zu beenden, was darauf hindeutet, dass es eine Weile dauern wird, bevor sich Gewinne einstellen werden.